Iniziativa

Output previsti o ottenuti. Il progetto produrrà output scientifici, clinici e socio-sanitari di rilevante impatto per il sistema sanitario e per la collettività. Sul piano scientifico-clinico, lo studio fornirà evidenze di alto livello sulla sicurezza oncologica di un approccio terapeutico personalizzato nei pazienti con carcinoma vescicale non muscolo-invasivo (NMIBC), contribuendo alla ridefinizione dei percorsi di cura e dei criteri di appropriatezza clinica nella pratica urologica. Tali risultati potranno tradursi in raccomandazioni operative e potenziali aggiornamenti delle linee guida cliniche di riferimento. Dal punto di vista sociale, la riduzione di procedure chirurgiche non necessarie e di ospedalizzazioni ripetute è attesa determinare un miglioramento significativo della qualità di vita dei pazienti, con minore impatto fisico e psicologico della malattia e delle cure, nonché una riduzione dei costi indiretti legati alla perdita di produttività e al carico assistenziale informale sulle famiglie. Sotto il profilo economico, l’adozione di un algoritmo terapeutico più efficiente e selettivo potrà generare un utilizzo più razionale delle risorse sanitarie, con benefici diretti per i Sistemi Sanitari Nazionali in termini di sostenibilità, riduzione dei costi evitabili e riallocazione delle risorse verso ambiti a maggiore bisogno clinico. Le analisi economico-sanitarie previste consentiranno di quantificare tali benefici in termini di costi e QALY. Infine, il progetto ha una rilevante dimensione culturale e formativa, promuovendo un cambiamento di paradigma verso una medicina basata sull’appropriatezza, sulla personalizzazione delle cure e sul valore per il paziente. I beneficiari diretti includono pazienti, professionisti sanitari e decisori pubblici, mentre quelli indiretti riguardano l’intera collettività, grazie al miglioramento dell’efficienza e dell’equità del sistema sanitario.

RTT Sapienza (Principal Investigator); Dottorandi (x2); Specializzandi dipartimento MISU, Radiologia, Statistica e Anatomia Patologica (x15).
I beneficiari primari sono i pazienti, che hanno la possibilità di accedere a nuove terapie che potrebbero migliorare la loro condizione di salute o di vita.

francesco.delgiudice@uniroma1.it

Lo studio CUT-less (Unico Studio Randomizzato Farmacologico di Fase IV approvato EMA/CTIS/AIFA presso AOU Umberto I, Roma) si propone di affrontare i seguenti aspetti: Efficacia clinica di non inferiorità: la non inferiorità oncologica del nuovo approccio sarà valutata attraverso l’incidenza di recidive precoci di carcinoma vescicale (BC), che rappresentano un surrogato sia dell’adeguatezza della stadiazione diagnostica primaria mediante TURBT sia della completezza della resezione. Gli eventi avversi e le complicanze durante l’intera durata dello studio saranno inoltre analizzati al fine di valutare il profilo di sicurezza dei due differenti percorsi. Miglioramento della qualità di vita correlata alla salute (HR-QoL): questo aspetto sarà misurato mediante i QALY incrementali ottenuti confrontando l’approccio del braccio sperimentale con lo standard di cura (SoC), valutando le differenze grezze tra le stime dei QALY. Verrà inoltre esplorato se tale approccio determini un profilo di non inferiorità o di superiorità significativo nella maggior parte dei domini dei questionari di qualità di vita, sia generici sia specifici, fornendo così evidenze di un beneficio fisico e psicologico nel braccio sperimentale. Revisione della costo-efficacia: questa sarà valutata attraverso la modellizzazione dell’algoritmo chirurgico per i pazienti con NMIBC che potranno evitare una seconda ospedalizzazione e una procedura chirurgica aggiuntiva. Inoltre, verranno analizzati i costi del modello e i cambiamenti degli stati di salute lungo l’intero arco di vita del paziente, al fine di stimare il costo incrementale derivante dall’evitare la Re-TURBT, i costi per i sistemi sanitari nazionali e il costo incrementale per QALY guadagnato, con l’obiettivo di ottenere un beneficio sociale ed economico significativo per le future strategie di politica sanitaria dell’UE nell’ambito delle neoplasie urologiche.

Misure per la valutazione degli outcome Endpoint primario La recidiva precoce di carcinoma vescicale (BCa), definita come recidiva istologicamente confermata (inclusa progressione a MIBC, metastasi a distanza o morte BCa-correlata) entro 4,5 mesi dalla randomizzazione. Le proporzioni di recidiva precoce rilevate alla prima cistoscopia di follow-up saranno confrontate tra braccio sperimentale e standard di cura; la valutazione avverrà a 3 mesi dalla PDD-TURBT primaria nel braccio sperimentale e a 3 mesi dalla WL Re-TURBT nel braccio standard. Endpoint secondari Saranno confrontate tra i due bracci: – le proporzioni di recidive tardive di BCa; – le proporzioni e il tempo alla progressione a carcinoma vescicale muscolo-invasivo (≥T2 o metastasi). Saranno inoltre valutate le differenze dei costi sanitari complessivi e informali, stimando i costi incrementali per Re-TURBT evitata, i QALY e l’impatto sul Servizio Sanitario Nazionale mediante modellizzazione su orizzonte di vita. La qualità di vita correlata alla salute (HRQoL), misurata con questionari validati, sarà confrontata tra i due bracci e successivamente modellizzata su orizzonte lifetime.